Η καφεΐνη είναι ένα ήπιο τονωτικό του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος, του καρδιακού μυ και του αναπνευστικού συστήματος με διουρητική δράση. Η πιο κοινή ιατρική της χρήση έχει να κάνει με την καταπολέμηση των πονοκεφάλων και την ανακούφιση από τον πόνο. Προστίθετο σε αναλγητικά και παυσίπονα φάρμακα για να αυξάνει την δράση τους, καθώς και ως θεραπεία ενάντια στην αναπνευστική ανεπάρκεια που δημιουργείται στα νεογνά ή ως αντίδοτο σε καταστάσεις υπερβολικής δόσης ναρκωτικών που επιδρούν στο αναπνευστικό κέντρο του εγκεφάλου.